口服砒霜治血癌存活率高达97%!香港自研处方药首获FDA和EMA认证将走向全球
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2025-02-10 15:05:28
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香港新闻网2月10日电 (记者 徐嘉仪)香港大学李嘉诚医学院(港大医学院)研究团队成功研发的三氧化二砷(俗称砒霜)口服药剂(药用口服砒霜)可用于治疗急性早幼粒细胞白血病(APL,一种死亡率高的血癌),不仅是香港首款自主发明和制造的处方药,也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。10日,港大医学院宣布,成功转化研发成果为临床应用,将药用口服砒霜纳入APL患者的治疗方案。过往临床研究结果显示,服用药用口服砒霜的APL患者整体存活率超过97%,显著减轻副作用和治疗负担。

研究团队在药用口服砒霜治疗APL已进行超过20年的广泛研究。在一项为期15年的研究中,超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后,其分子生物学缓解率和五年整体存活率分别高达100%和80%。

随后,研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗,喜证五年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。下一步是将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗,并达至五年内100%无白血病的存活率和整体存活率。综合目前的研究结果,港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划,重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理,以及在第一线诱导治疗中使用药用口服砒霜。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率。

研究团队正在香港测试一种全口服治疗方案(简称AAA),即由药用口服砒霜(Oral-ATO)、全反式维甲酸(ATRA)及抗坏血酸组成,并根据不同APL患者的风险进行调整。

香港新闻网记者 徐嘉仪摄

研究首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利表示,全口服的治疗方案非常有效和安全,能在专科门诊环境下为不同风险水平的APL患者提供药物治疗,而不需要长期住院。药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗使用,不仅适用于低风险的APL患者,而且适用于所有 APL患者,包括儿童和成人。

作为将药用口服砒霜推向国际医疗舞台的第一步,该药已获得美国食品及药物管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)的罕见病药物资格认定(孤儿药),亦取得美国FDA新药临床研究资格认定。这是首款由香港研发的抗癌处方药物,获得重要的FDA和EMA 认证,对进行针对药用口服砒霜的全球性研究至关重要。(完)

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