又一款罕见病药将退出中国市场

　　【又一款罕见病药将退出中国市场】根据天眼查的最新信息，意大利制药巨头Recordati在华全资子公司——锐康迪（北京）医药有限公司已开始进行注销备案。这意味着，随着该公司彻底退出中国，其生产的几款罕见病药物，包括口服治疗库欣综合征的关键药物奥唑司他，将停止向中国供货。这已不是近年来第一款宣布将退出中国市场的罕见病药。

　　2026年1月，一则来自工商系统的动态更新，刺破了罕见病群体的平静。锐康迪的注销备案，不是一个简单的商业撤退，它直接关系到一群特定患者的生存质量。

　　罕见病，这个听上去遥远的概念，在中国却牵动着约2000万患者及其家庭。而奥唑司他，是用于治疗库欣综合征——一种因体内皮质醇过多导致“满月脸”、“水牛背”、高血压、糖尿病及严重骨质疏松的内分泌疾病——的口服特效药之一。它并非万能药，但对部分特定分型的患者而言，是能够控制病情、回归正常生活的重要选项。

　　锐康迪的退出，正是全球罕见病市场在中国的一个典型缩影。根据全国罕见病诊疗协作网办公室的数据，截至2025年，在中国有明确诊疗共识的207种罕见病中，仍然有约10%的疾病面临“境外有药，境内无药”的困境。即便有药，像奥唑司他这样的“孤儿药”，也常常因为市场狭小、支付体系复杂而处境脆弱。

　　一家药企，尤其是一家跨国药企，做出退出一个市场的决定，背后必然有一套冰冷的商业逻辑。奥唑司他的退场，核心原因在于极低的患者基数与高昂的综合成本之间的失衡。

　　据流行病学数据估算，中国的库欣综合征患者总数仅在万人级别，其中需要使用奥唑司他的患者群体则更为有限。与动辄数百万、上千万患者的慢性病市场相比，这是一个不折不扣的“微市场”。

　　对于药企而言，维持一款药物在一个国家的上市状态，成本巨大且持续：它需要庞大的注册团队维护药品的注册批件，需要医学团队进行持续的学术教育，需要药物警戒体系监控药品安全，还需要商业团队处理复杂的进院、医保谈判和分销流程。当一款药物的年销售额，难以覆盖这些固定成本，更无法产生符合跨国药企全球预期的投资回报时，退出，就成了一个理性的商业选择。

　　近年来，这并非孤例。此前，用于治疗高氨血症的苯丁酸钠、用于治疗肺高压的曲前列尼尔等罕见病药物，都曾传出过或已经历过退出或供应不稳的风波。每一次波动，都在反复验证同一个经济学困局：在一个纯粹的商业框架内，服务于极少数患者的“孤儿药”模式，天然具有不稳定性。

　　企业的理性决策，落在每一个具体的患者身上，就是一座沉重的大山。对患者来说，这不仅仅意味着未来可能需要寻找昂贵且不便的海外代购渠道。更现实的风险在于用药的连续性与安全性。罕见病用药通常需要长期、规范服用，擅自断药或换药可能导致病情反复甚至加重。

　　即使能够通过非正规渠道购得药物，其药品质量、运输条件、处方指导都无法得到保障，患者将独自承担巨大的医疗风险。而对于一些进展迅速的罕见病，几个月的断药期，可能就意味着疾病不可逆的恶化。

　　患者社群中流传着一种悲观的比喻：我们就像是医药市场的“边角料”，当主菜利润丰厚时，我们还能被顺带关照；一旦成本核算紧张，我们就是最先被舍弃的部分。

　　要破解“退市”魔咒，核心在于建立一个能让药企、支付方和患者三方都可持续的生态。目前，中国正努力构建“基本医疗保险+普惠型商业健康保险+专项救助基金”的多层次保障体系，但罕见病药物落地仍面临多重挑战。

　　首先是国家医保目录的“灵魂砍价”与罕见病药物的高价特性之间存在张力。医保基金要追求“性价比”，保基本。而一款研发投入巨大、患者极少的罕见病药，其单价必然高昂。即便经过谈判大幅降价，其人均年治疗费用对医保基金而言仍可能是一笔沉重的负担。这使得很多罕见病药难以通过常规的医保评审路径进入国家目录。

　　其次，近年来兴起的“惠民保”等城市定制型商业保险，虽然将部分罕见病药纳入了保障范围，但也普遍设置了较高的免赔额和报销比例限制。对于需要终身用药、费用持续发生的患者家庭，自付部分依然可观，且这类保险的可持续性尚待时间检验。

　　最后，各地设立的罕见病专项救助基金或慈善项目，覆盖病种和患者数量有限，且资金来源不稳定，难以形成制度化的长效保障。支付渠道的不畅与不确定性，是悬挂在罕见病药企头上的达摩克利斯之剑，也是它们最终可能选择离开的根本诱因之一。

　　要留住“奥唑司他”们，不能仅靠道德呼吁，更需要系统性的制度创新。国际上一些成熟的探索或许能提供思路。

　　例如，可以探索建立国家级的罕见病用药专项谈判与准入机制。将罕见病药物与普通药物区别对待，设立单独的评审通道，更多考量其不可替代的临床价值和对患者群体的生存意义，而非单纯的成本效益比。

　　同时，可以推动建立国家或区域性的罕见病用药“风险共担”基金。由政府、药企、社会慈善等多方共同筹资，专门用于支付罕见病高值药物的费用，分散单一支付主体的压力。

　　更重要的是，应大力鼓励和支持本土药企研发和生产罕见病药物。通过给予更长的市场独占期、税收优惠、研发补贴等政策，降低本土药企进入该领域的门槛和风险，逐步构建不依赖跨国药企的自主供应保障体系。

　　锐康迪的注销，奥唑司他的即将退市，是一声响亮的警钟。它警醒我们，罕见病患者的用药安全，依然建立在一个脆弱的市场逻辑之上。当商业的理性计算与人道的生命需求发生碰撞时，如果没有强有力的制度保障，后者往往成为代价。

　　从这个意义上说，每一款罕见病药的离开，都是对全社会的一次叩问：我们是否愿意，以及如何为那些身处边缘的少数群体，建立一个更具韧性、更富温度的生命保障网？这不仅仅是医药行业的问题，更是一个社会文明程度的试金石。

　　留住罕见病药，需要超越单纯的市场思维，构建一个融合了政策智慧、支付创新和社会共担的“中国方案”。只有当“孤儿”不再被市场遗弃，我们的社会健康体系，才真正称得上是健全的。