70万一针救命药进医保

　　【70万一针救命药进医保】从无药可医到天价药费，再到医保谈判后的生命曙光，7岁SMA患儿小石头的求学路，见证了中国罕见病保障体系的艰难突破。9月开学季，7岁男孩小石头终于背起书包，走进了梦寐以求的小学校园。对于这个曾被诊断患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的孩子来说，走进教室的每一步都是生命奇迹。小石头的出生曾给家庭带来无尽喜悦，但8个月后，他的发育明显落后于同龄孩子。辗转多家医院后，医生诊断他患上了脊髓性肌萎缩症，并告知家长“孩子可能活不到两岁”。

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，患者脊髓中的运动神经元会持续退化，导致肌肉无力、萎缩，最终危及生命。确诊之初，国内尚无治疗SMA的特效药。石头爸爸回忆：“那一瞬间，我和妻子都感到了绝望。所有的医生都说这个病在当时的国内无药可治”。转机出现在2019年初，治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液获准进入中国，但一针价格高达70万元，一年需要打六针，总费用超过四百万元。

　　这对于普通工薪家庭的小石头一家来说，无疑是天文数字。

　　为了挽救孩子的生命，石头爸爸四处奔走。他加入病友群，到北京有关部门反映问题，希望诺西那生钠能进入医保药品谈判目录。2019年，中国的医保药品目录谈判刚刚起步两年，那一年，生产诺西那生钠注射液的药企没有主动申报，该药未能进入当年的医保目录谈判。希望渺茫的一家人没有放弃，他们通过不间断的康复训练来延缓小石头肌肉的萎缩。2020年，随着SMA被更多人了解，药企主动将药价从一针70万降至55万，小石头一家还可通过买赠，以一针的价格换取一年六针的用量。2021年新一轮医保药品目录谈判启动，诺西那生钠的药企主动申报，进入医保谈判。经过被网友称为 “灵魂砍价” 的激烈谈判，诺西那生钠的价格从55万降至3万多元。

　　医保谈判成功后，除去医保报销部分，加上康复治疗，小石头每年的治疗费用降至十万元左右。这对一个普通工薪家庭来说，意味着生命的延续。用药后，小石头的肌肉萎缩明显好转。2023年1月，在小石头打到第九针时，第二款治疗SMA的救命药利司扑兰进入医保药品目录谈判，让小石头一家有了更多选择。更令人欣喜的是，今年9月，小石头顺利升入小学。一所学校看到石头爸爸拍摄的康复训练视频后，主动联系他们。学校为小石头入学做了充分准备：在班级门前台阶铺坡道，将他的座位安排在进出门最方便的地方，为他的电动轮椅预留车位，还给陪读的爷爷安排专门座位和休息室。

　　小石头的故事是中国罕见病保障体系发展的缩影。国家医保局医药服务管理司司长黄心宇近日在2025年中国罕见病大会上表示，医保目录内已纳入约100种罕见病药物，覆盖42种罕见病种类。2024年，医保基金为协议期内罕见病药品支付86亿元，约占协议期药品总支付的7.7%。医保平均为每人次罕见病患者减负5500元左右。黄心宇强调：“医保基金坚持‘尽力而为、量力而行’，但罕见病用药保障不能仅靠基本医保”。中国正构建基本医保、大病保险、医疗救助三重保障体系，并积极探索商业健康保险、社会慈善等多元保障路径。

　　诺西那生钠纳入医保药品目录后，仅2022年在国内的销量就增长了2.6倍，当年就有2812名患者使用了14206针，分别是前一年的10.5倍和41.5倍。越来越多的SMA患者像小石头一样用上了这款救命药。与此同时，我国罕见病诊疗能力也显著提升。全国罕见病诊疗协作网医院已从2019年的324家增至目前的419家。全国罕见病诊疗协作网国家级牵头单位北京协和医院建立了全国罕见病多学科会诊平台，明显提升了跨区域会诊效率和诊疗能力。更令人欣慰的是，我国罕见病患者平均确诊时间已从以往的4年缩短到4周以内，医疗花费降低90%。

　　如今，小石头在学校一天天找到适合自己的学习方式。他的未来仍将面临挑战——每天下午要去康复中心做训练，爷爷奶奶年龄越来越大，九年义务教育中还会遇到新的难题。但对于罕见病儿童来说，能够真正融入社会，和普通孩子一样学习生活，已经是一种幸福。

　　小石头是个幸运儿，在父母、爷爷奶奶、社会爱心、国家医保制度的托举下，他在努力地向前走。他的故事，正是中国千千万万罕见病患者家庭命运转变的真实写照。